Aby ustalić wielkość i kierunek efektu leczenia, zmianÄ™ wyniku CMAI od wartoÅ›ci wyjÅ›ciowej do 12 tygodni w grupie otrzymujÄ…cej donepezil porównano ze zmianÄ… w grupie placebo za pomocÄ… analizy kowariancji (ANCOVA), a wyniki wyrażono jako różnicÄ™ (plus 95% przedziaÅ‚ ufnoÅ›ci), z korektÄ… dla wartoÅ›ci bazowej. Wykonano dodatkowÄ… ANCOVA z korektÄ… dla czterech czynników stratyfikacji, a także czasu i wartoÅ›ci bazowej. Zmiany wyników wtórnych zostaÅ‚y podsumowane i porównane w podobny sposób. Odpowiedź na leczenie oceniano, obliczajÄ…c rÃ...
Podobnie jak w przypadku SIB, odsetek pacjentów w pełni zdolnych do ukończenia badania był niski (44% w obu grupach). Analizy wrażliwości
Wyniki dla CMAI, NPI, NPI Caregiver Distress Scale, SIB i SMMSE okazały się solidne przy różnych założeniach dotyczących odstępstw od zasad randomizacji i różnych innych sposobów radzenia sobie z brakującymi danymi (patrz Dodatek Uzupełniający). W przypadku CMAI wyniki modelu o powtarzanych pomiarach (liniowy model mieszany zawierający dane z wszystkich czterech punktów oceny) były nieznacznie...
Cieszymy się, że Figueroa et al. (Wydanie z 3 grudnia) potwierdziły skuteczność alglucerazy (Ceredase) w zmniejszaniu objawów choroby Gauchera za pomocą wcześniej opublikowanego schematu 2,3 stosunkowo małej dawki. Uważamy jednak, że przedstawione dane nie są wystarczające do stwierdzenia, że schemat podawania mniejszej dawki z częstym podawaniem jest równoważny schematowi dawek wyższych podawanych co dwa tygodnie. Porównanie danych uzyskanych w tym badaniu z wynikami uzyskanymi w innych badaniach, chociaż 4,5 jest sugestywne, jest mniej n...
